据《自然·生物技术》杂志日前发表的论文，CRISPR-Cas9基因编辑系统的新改进，使设计用于治疗的大量细胞变得更加容易。美国格莱斯顿研究所和加州大学旧金山分校开发的新方法，能以非常高的效率将特别长的DNA序列引入细胞基因组中精确位置，而无需传统的病毒递送系统。该成果是向下一代安全有效的细胞疗法迈出的一大步。
格莱斯顿研究所最新证明，新方法可在一次运行中设计超过10亿个细胞，这远高于治疗个体患者所需的细胞数量。
此前人们已知DNA可单链或双链存在，Cas9附着在双链DNA上。研究发现，高水平的双链DNA模板会对细胞产生毒性，因此该方法只能用于少量模板DNA，导致效率低下。
但即使在相对较高的浓度下，单链DNA对细胞的毒性也较小。鉴于此，研究团队研发了一种将修饰的Cas9酶连接到单链模板DNA的方法，即在末端添加一小段双链DNA突出端。
与旧的双链方法相比，单链模板DNA可将基因编辑效率提高一倍以上。分子的双链末端让研究人员可使用Cas9来增强非病毒载体向细胞的传递。
现在，研究人员可以使用新的DNA模板生成超过10亿个针对多发性骨髓瘤的CAR-T细胞。CAR-T细胞是经过基因改造的免疫T细胞，可有效对抗特定细胞或癌症。使用新的单链Cas9定向模板，大约一半的T细胞获得了新基因，并因此转化为CAR-T细胞。
此外研究还表明，新方法首次可完全替换与罕见遗传免疫疾病相关的两个基因——IL2RA和CTLA4基因。这种“一刀切”的方法可治疗这些基因中具有不同突变的许多患者，而不必为每个患者的突变生成个性化模板。用这种基因工程方法处理的细胞中，有近90%获得了健康版本的基因。获 取 更多前沿科技 研究 进展访问：https://byteclicks.com
研究人员表明，一种新方法可以首次完全取代与罕见遗传免疫疾病相关的两个基因，即 IL2RA（如上图）和 CTLA4 基因。
版权声明：除特殊说明外，本站所有文章均为 字节点击 原创内容，采用 BY-NC-SA 知识共享协议。原文链接：https://byteclicks.com/41000.html 转载时请以链接形式标明本文地址。转载本站内容不得用于任何商业目的。本站转载内容版权归原作者所有，文章内容仅代表作者独立观点，不代表字节点击立场。报道中出现的商标、图像版权及专利和其他版权所有的信息属于其合法持有人，只供传递信息之用，非商务用途。如有侵权，请联系 gavin@byteclicks.com。我们将协调给予处理。
赞