随着美国FDA周二签发一纸批文，全球最贵药物的纪录又一次被打破，最新的价码已经达到350万美元。
昨日，全球首个血友病B基因疗法Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）获得FDA批准。Hemgenix由CSL Behring开发，使用腺相关病毒5（AAV5）载体递送表达凝血因子Ⅸ（FIX）Padua变体的基因。
根据FDA新闻稿，这是首款获FDA批准用于治疗中重度至重度血友病B的基因疗法。
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